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文章摘要： 我們已經找到了精確基因編輯所需的工具基因組DNA有天然的針線可以用
大家好，在中秋假期，金牛服務繼續就基因的相關科普知識進行介紹，今天主要講一下基因編輯的相關內容。
在前面我們已講過，基因治療從誕生的1990年開始就命運多舛。在萬衆矚目中降臨世間的她，羽翼尚未豐滿就遭遇了一連串打擊。而與傳統基因治療的思路不同，基因編輯的邏輯在於通過某種外科手術式的精確操作，精確修復出現遺傳變異的基因，從根本上阻止遺傳疾病的產生。前面幾講也說過，編輯基因的基本方法很簡單。如果我們可以把基因組DNA放大幾億倍——那麼DNA會有幾十萬千米長，每個鹼基分子就會有足球那麼大了——基因編輯的手術操作將會變得非常簡單和直觀。我們只需要用肉眼尋找到DNA長鏈上需要編輯的位置，拿一把剪刀剪兩個斷口，把錯誤的DNA片段拿出來，換上正確的序列，再用針線縫補好就行了。然而在真實的世界中，所能設計和製造的所有微型機器都顯得過於粗大、笨重和低效率。先說找到目標這一步，要從30億個鹼基對找到需要修正的鹼基，幾乎不可能。而且基因組DNA在細胞記憶體在的樣子不是一條簡單的鍊形，而是複雜的三維結構。再說修復這一步，至少需要這麼幾步：首先要用一雙能剪長度只有幾埃的化學鍵剪刀，把這個問題鹼基前後相連的鹼基咔嚓咔嚓剪掉；之後用一隻機器手抓起問題鹼基扔到垃圾桶，再抓來一個正確的鹼基分子；最後，用無比精細的針線把這個新鹼基重新與前後的鹼基縫起來，讓它們重新形成一條完整的DNA分子。
這遠遠超越了人類當前的知識和技術儲備。不過聰明的生物學家又一次成功地「投機取巧」了：和以往一樣，他們借用了大自然的力量。他們沒有悶頭去設計可能永遠也造不出來的納米機器人，而是在自然界尋找億萬年進化中衍生出的天然剪刀、機器手和針線。
大自然給我們送來了三個武器：第一個是「黃金手指」——鋅手指蛋白分子；第二個是它的升級版――神話核酸酶； 第三個是目前的最新版――CRISPR/cas9。這三種武器都能實現由我們進行編輯，裝載想要比對的基因。
「黃金手指」就像是基因組中的GPS。只要輸入我們想要尋找的基因組序列，它就能夠幫助我們快速而精確地定位。但是它的工作效率不高，而且容易出錯，最討厭的是被一些集團用專利保護制度壟斷了；
爲了突破壟斷，在2011年，華裔科學家張鋒和合作者設計並組裝出了全新的「神話」蛋白，並證明它可以精確定位人類基因組。不過「神話」蛋白雖然識別率高，不容易出錯，但問題是它的效率太低了，而且太大；
目前最完美的是CRISPR/cas9系統。我們可以把cas9蛋白想象成有著兩個卡槽的接線板，卡槽內能夠同時插進一條CRISPRRNA和一條基因組。當插入的CRISPRRNA和病毒DNA的序列一一配對時，cas9蛋白就會發生變形，準確卡住，毫不猶豫地揮起剪刀剪掉卡住的鹼基對。
有了GPS，有了剪刀，再找到基因組針線，我們是不是就可以動手修復遺傳病的基因缺陷了？實際情況比我們的計劃還要更美好一點，基因組DNA有天然的針線可以用，根本用不著我們操心。更妙的是，細胞里居然有兩套完全不同的基因組針線，一套可以幫助我們破壞一個原本正常的基因，一套可以幫助我們修復錯誤的基因！
我們已經找到了精確基因編輯所需的工具：
●基因組GPS：CRISPR/cas9系統；
●基因組針線：細胞內天然存在的兩套DNA斷點修復機制；
在20世紀的尾巴上，基因編輯已經萬事俱備。而在近20年過去後的今天，基因編輯又走到哪一步了呢？它是否已經走出實驗室，走進醫院和病房了呢？它是不是已經改變了萬千病人的命運呢？基因編輯技術的老大哥們已經先行一步開始人體試驗了。2016年年底，世界上第一例CRISPR/cas9人體試驗在中國四川大學華西醫院啟動，他們的攻克目標是肺癌……
不久的未來，基因編輯技術一定能逐步克服技術的限制、專利的壟斷，特別是論理道德的限制，進一步服務人類，讓人類從此擺脫疾病的折磨。
以上為小編對基因技術的一些學習心得，供有相同愛好者參考。